La paciente lleva un año en remisión sin necesitar ningún tratamiento desde que recibió la terapia Leer La paciente lleva un año en remisión sin necesitar ningún tratamiento desde que recibió la terapia Leer
La terapia CAR-T se emplea ya con buenos resultados en los hospitales para tratar algunos tumores de la sangre, pero su potencial terapéutico es mucho más amplio, como ilustra un caso publicado este jueves en la revista Med, una de las publicaciones del grupo Cell.
Según los detalles del trabajo, el tratamiento -que básicamente consiste en modificar genéticamente a las defensas del propio paciente para que localicen y destruyen un enemigo determinado- ha conseguido ‘borrar’ tres enfermedades autoinmunes en una paciente alemana que requería someterse a transfusiones diarias y no había respondido a ninguna terapia anterior.
La paciente, de 47 años y que padecía tres enfermedades autoinmunes de la sangre –anemia hemolítica autoinmune, trombocitopenia inmune y síndrome de anticuerpos antifosfolípidos-, lleva un año en remisión completa sin necesidad de someterse a ningún tratamiento desde que recibió la terapia.
«El tratamiento ha sido extremadamente eficiente para librarse de los tres trastornos autoinmunes a la vez», ha señalado en un comunicado Fabian Müller, del Hospital de Erlangen (Alemania). «Tras estar enferma durante más de una década, la paciente está ahora en remisión sin tratamiento y ha sido capaz de recuperar una vida casi normal. La terapia ha mejorado significativamente su calidad de vida», añadió.
La paciente padecía una anemia hemolítica autoinmune, un trastorno en el que las defensas del propio organismo destruyen de forma prematura los glóbulos rojos. Pero, además, había desarrollado también una trombocitopenia inmune, que, de forma similar, ataca a sus plaquetas y un síndrome de anticuerpos antifosfolípidos, que le generaba una mayor tendencia a padecer mayor tendencia a la formación de coágulos en sus vasos sanguíneos.
Antes de ser candidata a la terapia CAR-T, se había sometido, sin éxito a nueve tratamientos anteriores.
El equipo de Müller ya tenía experiencia en el empleo de la terapia CAR-T frente a otro tipo de enfermedades autoinmunes, como el lupus, por lo que plantearon a la paciente someterse a este abordaje.
La terapia CAR-T se basa en el empleo de linfocitos T del propio paciente que, extraídos de su organismo, se modifican genéticamente para insertarles una molécula que permite la localización y eliminación de células B. Tras su éxito en cánceres hematológicos es los que estas células cumplen un papel fundamental, su efectividad se ha probado también en buenos resultados con otras enfermedades donde los linfocitos B también son importantes Y, dado que en estas tres enfermedades, el patrón es similar, se planteó su posible utilidad.
Los resultados parecen haber demostrado la hipótesis de partida. Una semana después de haberle infundido la terapia CAR-T, la paciente dejó de necesitar transfusiones diarias. Dos semanas más tarde, manifestó sentirse mucho más fuerte y ser capaz de llevar a cabo sus rutinas diarias. Y tres semanas más tarde los doctores comprobaron que sus niveles de hemoglobina eran normales, lo que sugiere que sus propias defensas ya no estaban destruyendo sus glóbulos rojos y el tratamiento había ‘reseteado’ su sistema inmune.
Sus niveles de plaquetas también se estabilizaron y el riesgo de coágulos también se redujo.
Un año después de que el tratamiento terminara, la paciente sigue sin necesitar transfusiones u otras terapias de soporte.
Para Cristina Pascual, presidenta del Grupo Español de Trombocitopenia Inmune (GEPTI), un grupo cooperativo de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), este caso es «una prueba más de que la terapia CAR-T puede resetear el sistema inmune, bloquear la producción de auto-anticuerpos y puede funcionar en enfermedades autoinmunes».
Aunque las evidencias disponibles «corresponden a la descripción detallada de un único caso clínico», la especialista cree que el mismo abordaje podría emplearse en otros casos que, como la citada paciente, no respondan a los tratamientos frente a estas enfermedades autoinmunes que «se pueden asociar» porque «la fisiopatologia básica es la disregulación inmune».
De cualquier forma, recuerda, antes de que este tipo de abordajes pueda estar disponible para los pacientes «se necesita más evidencia clínica. Y, de hecho ya hay ensayos clínicos en fases tempranas en marcha para tratar patologías autoinmunes hematológicas», explica.
En su opinión, este tipo de terapias celulares podrían ser una realidad en la práctica clínica, aunque no a corto plazo, porque «precisamos de evidencia clínica. Se requieren ensayos clínicos controlados para confirmar eficacia, seguridad y aplicabilidad general».
Por otro lado, el Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid, a través del Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), ha incluido a los primeros pacientes a nivel mundial en un ensayo clínico pionero que aplica terapia celular CAR-T en el tratamiento de la artritis reumatoide y la enfermedad de Sjögren. Este ensayo clínico internacional, en el que participa la Unidad de Terapias Avanzadas del hospital, está dirigido a pacientes con formas graves de artritis reumatoide que no han respondido a los tratamientos convencionales, así como a pacientes con enfermedad de Sjögren con afectación multiorgánica.
En los próximos meses está previsto el inicio de dos nuevos ensayos clínicos con terapias CAR-T en otras enfermedades autoinmunes graves, como el lupus, la esclerodermia y las miopatías inflamatorias, ha señalado el centro en un comunicado.
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